# 1 уебсайт за нанотехнологии в Русия

Удар

Американски учени откриха редица нови съединения, които могат да се използват за лечение на множествена склероза. За разлика от съществуващите лекарства за лечение на това заболяване, които потискат имунната система, тези съединения увеличават популацията на олигодендроцитни родословни клетки. Едно от новоидентифицираните съединения, лекарство за лечение на болестта на Паркинсон, наречено бензтропин, показва много висока ефективност при лечението на мишки със стандартен модел на множествена склероза, както като отделно лекарство, така и в комбинация със съществуващи лекарства за лечение на това заболяване..

Ново проучване показва, че лекарството бензтропин
ремонти, повредени от множествена склероза
нервни влакна в животински модел на това заболяване.
(Снимка: Luke Lairson, TSRI)

Множествената склероза (МС), автоимунно заболяване на мозъка и гръбначния мозък, в момента засяга повече от половин милион души в Северна Америка и Европа и повече от два милиона по целия свят. При това заболяване имунните клетки, известни като Т-клетки, нахлуват в гръбначния мозък и мозъка, причинявайки възпаление и в крайна сметка загуба на изолиращата обвивка на миелиновите нервни влакна. Загубата на миелиново покритие от нервните влакна ги лишава от способността им да предават ефективно сигнали и с течение на времето те започват да се разграждат.

Съвременните терапии като интерферон-бета са предназначени да потиснат имунната атака, която демиелинизира нервните влакна, но тяхната ефективност не е достатъчно висока. Те също имат сериозни неблагоприятни странични ефекти..

Д-р Люк Лърсън от Изследователския институт „Скрипс“ и колегите му решават да възприемат различен подход, основан на възстановяването на популацията на олигодендроцитни прогениторни клетки. Олигодендроцитите поддържат миелиновите обвивки на нервните влакна в добро състояние и по принцип могат да ги възстановят, след като са били повредени от заболяване. Но при МС броят на олигодендроцитите спада рязко поради все още неразгаданата мистерия на техните клетки-предшественици. Тези клетки присъстват по време на прогресиращата фаза на заболяването, но по неизвестни причини не узряват във функционални олигодендроцити.

Изследователите са проверили около 100 000 различни съединения, търсейки онези, които биха могли да предизвикат диференциация на прогениторни клетки. Няколко съединения се оказаха добри индуктори за диференциация. Повечето са съединения с неизвестна активност, но един, бензтропин, вече е одобрен от FDA за болестта на Паркинсон..

При тестове върху мишки бензтропинът не само показа способността да предотвратява развитието на болестта, но и висока ефективност, когато се използва след появата на симптомите, което на практика елиминира възможността за рецидив.

Допълнителен анализ потвърди, че бензтропинът има ефект върху заболяването, като увеличава популацията на зрели олигодендроцити, които възстановяват миелиновите обвивки на увредени нерви, дори ако имунната атака продължи. Лекуваните с бензотропин мишки не показват промяна в обичайните признаци на възпаление, но техният миелин е до голяма степен непокътнат, което предполага, че е вероятно да се възстанови толкова бързо, колкото се разгражда..

Известно е, че бензтропинът има няколко специфични ефекти върху мозъчните клетки, включително блокиране на активността на ацетилхолиновите и хистаминовите рецептори и повишаване на активността на допаминовите рецептори. Лерсън и колеги откриха доказателства, че лекарството стимулира диференциацията на прекурсори на олигодендроцити главно чрез блокиране на М1 или М3 рецептори за ацетилхолин на тези клетки.

Работата на американски учени за пореден път илюстрира големия потенциал на съединенията с ниско молекулно тегло в контрола на стволовите клетки и прогениторните клетки. В крайна сметка този подход може да доведе до ново поколение лекарства за регенеративна медицина..

Новини

Прощална мазилка: сериозни фрактури, научени да се лекуват без присадки

Ако се установи, че този метод, който комбинира ултразвук, стволови клетки и генна терапия, е безопасен и ефективен за хората, тогава травматологията очаква революция..

Центърът за клетъчни технологии беше открит в Института по цитология на Руската академия на науките

Новият център е една от първите лаборатории в страната, които отговарят на изискванията на новия закон за биомедицинските клетъчни продукти.

Човешката мазнина може да помогне за заздравяването на ставите

Учените предлагат да се използва апаратът Lipogems за лечение на костни заболявания, с помощта на които стволовите клетки се извличат от мастната тъкан

Идентифицирани генетични маркери за стареене на стволови клетки

Разкрит е нов механизъм на хронологично стареене на стволови клетки на мастната тъкан, който е коренно различен от механизма на стареене на диференцирани клетки.

Терапията със стволови клетки връща плодовитостта на мишките

Стволовите клетки, взети от яйчниците на млади мишки, са имплантирани в по-стари стерилни мишки

Регенеративен подход за лечение на множествена склероза

Учени от Изследователския институт на Скрипс (TSRI) са открили редица нови съединения, които могат да се използват за лечение на множествена склероза. За разлика от съществуващите лекарства за лечение на това заболяване, които потискат имунната система, тези съединения възстановяват популацията на олигодендроцити, които от своя страна възстановяват нервните влакна, повредени от множествена склероза.

Едно от новоидентифицираните съединения, лекарство за лечение на болестта на Паркинсон, наречено бензтропин, показва много висока ефективност при лечението на мишки със стандартен модел на множествена склероза (МС), както като отделно лекарство, така и в комбинация със съществуващи лекарства за лечение на това заболяване..

„Много сме доволни от тези резултати и в момента обмисляме план за първите клинични изпитвания“, казва д-р Люк Лейрсън, асистент по химия в TSRI, директор на изследването, докладвано в онлайн списанието Nature.

Д-р Ларсън предупреждава, че бензтропинът е лекарство с дозозависими странични ефекти и все още не е доказано ефективно при лечение на пациенти с МС, когато им се дава безопасна доза..

„Не можете да започнете да го използвате за лечение на множествена склероза, тоест не по предназначение“, предупреждава ученият.

Множествената склероза, автоимунно заболяване на мозъка и гръбначния мозък, в момента засяга повече от половин милион души в Северна Америка и Европа и повече от два милиона по целия свят. Точните му задействания са неизвестни, но се смята, че някои инфекции и дефицитът на витамин D са рискови фактори. Заболяването е много по-широко разпространено от средното, разпространено в северните европейци и е около два пъти по-често при жените, отколкото при мъжете..

При множествена склероза имунните Т-клетки нахлуват в горната част на гръбначния мозък и мозъка, причинявайки възпаление и в крайна сметка загуба на изолиращата нервна обвивка на миелина. Загубата на миелиново покритие от нервните влакна ги лишава от способността им да предават ефективно сигнали и с течение на времето те започват да се разграждат. Симптомите включват слабост на крайниците, изтръпване и изтръпване, умора, проблеми със зрението, неясна реч, увреждане на паметта и депресия.

Съвременните терапии като интерферон-бета са предназначени да потиснат имунната атака, която демиелинизира нервните влакна, но тяхната ефективност не е достатъчно висока. Те също имат сериозни неблагоприятни странични ефекти..

Д-р Лерсън и колегите му решават да възприемат различен подход към лечението на МС и да се опитат да възстановят популацията на олигодендроцитите. Тези клетки поддържат миелиновите обвивки на нервните влакна в добро състояние и по принцип могат да ги възстановят, след като са били повредени от множествена склероза. Но при МС броят на олигодендроцитите рязко намалява, което е свързано с „нежеланието“ на олигодендроцитните прогениторни клетки да се диференцират в зрели олигодендроцити. Причината за това поведение на клетките все още е неизвестна..

„Олигодендроцитните прогениторни клетки присъстват в прогресивната фаза на множествената склероза, но по неизвестни причини не узряват във функционални олигодендроцити“, обяснява д-р Лерсън.

Използвайки модерна лаборатория, управлявана от TSRI с Калифорнийския институт по регенеративна медицина и в сътрудничество с Калифорнийския институт за биомедицински изследвания, Dr. индуцират диференциация на олигодендроцитни родословни клетки.

Няколко съединения се оказаха добри индуктори за диференциация. Повечето са съединения с неизвестна активност, но един, бензтропин, вече е одобрен от FDA за болестта на Паркинсон..

„Това беше изненада и означаваше, че можем да продължим да го тестваме сравнително бързо“, казва аспирантът Вишал Дешмух, първият автор на статията, провеждащ повечето експерименти с бензтропин при мишки с автоимунно индуцирано автоимунно заболяване, подобно на човешката множествена склероза - често използвано за тестване на обещаващи лекарства с модел.

В тези тестове бензтропинът не само показва способността да предотвратява развитието на множествена склероза, но също така е много ефективен, когато се използва след появата на симптомите, което практически изключва възможността за рецидив на заболяването. Въпреки че бензтропинът действа, както и съществуващите лекарства като едно лекарство, той също така показва забележителна способност да допълва бета-интерферон и финголимод, два имуносупресора от първа линия.

„Добавянето дори на неоптимална доза бензтропин, например, може да намали дозата на финголимод с 90% и да постигне същия имуномодулиращ ефект, както при нормалната му доза“, казва д-р Брайън Лоусън, старши автор на статията. "В клинична обстановка такова намаляване на дозата може значително да намали сериозните странични ефекти.".

По-нататъшен анализ потвърждава, че бензтропинът има ефект върху заболяването чрез увеличаване на популацията на зрели олигодендроцити, които от своя страна възстановяват миелиновите обвивки на увредени нерви, дори и при продължаващата имунна атака..

"Лекуваните с бензотропин мишки не показват промяна в обичайните признаци на възпаление, но техният миелин е до голяма степен непокътнат, което предполага, че е вероятно да се възстанови толкова бързо, колкото се разгражда", каза д-р Лоусън..

Известно е, че бензтропинът има няколко специфични ефекти върху мозъчните клетки, включително блокиране на активността на ацетилхолиновите и хистаминовите рецептори и повишаване на активността на допаминовите рецептори. Ларсън и колегите му откриват доказателства, че диференциацията на олигодендроцитни прогениторни клетки в зрели клетки се стимулира от това лекарство главно чрез блокиране на М1 или М3 ацетилхолиновите рецептори на тези стволови клетки.

Д-р Лерсън и колегите му планират да проучат механизма на действие на бензтропина и при необходимост да оптимизират молекулярната му структура..

„Освен това ще разгледаме някои от другите относително неизвестни молекули, идентифицирани от нашия скрининг, за да видим дали някоя от тях има по-мощен клиничен потенциал от бензтропина“, казва Лерсън..

„Тази работа, подобно на предишните ни проучвания върху хематопоетични и мезенхимни стволови клетки, илюстрира големия потенциал на съединенията с ниско молекулно тегло при контролирането на стволови и прогениторни клетки. В крайна сметка този подход може да доведе до ново поколение лекарства за регенеративна медицина “, заключава професорът по химия на TSRI Петер Шулц, един от старшите автори на изследването..

Оригинална статия: VishalA. Дешмух, Вирджини Тардиф, Костас А. Лисиотис, Челси С. Грийн, BilalKerman, HyungJoonKim, KrishnanPadmanabhan, JonathanG. Swoboda, InshaAhmad, ToruKondo, FredH. Gage, ArgyriosN. Теофилопулос, BrianR. Лоусън, Питър Г. Schultz & LukeL. Lairson. Регенеративен подход за лечение на множествена склероза

Източник: LifeSciences Today за нова стратегия за лечение на множествена склероза показва обещание при мишки

Науката

Лекарство

Ремонт със скорост на унищожаване

Предложен е принципно нов начин за лечение на множествена склероза

Учените изследват ново лекарство, което помага за възстановяване на миелиновите обвивки на нервните клетки, което теоретично може да бъде лек за множествена склероза.

Множествената склероза е автоимунно заболяване, при което нервните влакна губят изолационната си миелинова обвивка и заедно с това способността да предават ефективно сигнали. Пациентите се оплакват от умора, крайниците, зрението и паметта им отслабват, речта става неясна, развива се депресия. Сега множествената склероза се лекува с имуносупресори, главно интерферон бета и финголимод, но тези лекарства не са много ефективни и имат нежелани странични ефекти.

Американски изследователи, ръководени от Люк Лиърсън, професор в Изследователския институт на Скрипс, предложиха различен подход - регенерация на клетките. В статия, публикувана в списание Nature, те описват ефекта на лекарство, което стимулира диференциацията на прогениторните клетки на онези клетки, които трябва да осигурят възстановяването на разрушените миелинови обвивки.

Повече от 2,5 милиона жители на планетата, предимно жени, страдат от множествена склероза. Причините за появата му са неизвестни, но развитието на болестта се провокира от някои инфекции и липсата на витамин D.

При множествена склероза клетките на имунната система, известни като Т лимфоцити, нахлуват в мозъка и горната част на гръбначния мозък, причинявайки възпаление и в крайна сметка загуба на миелиновата обвивка.

Миелинът се произвежда от специални клетки, наречени олигодендроцити (дълга дума, но трябва да я запомните). Те трябва да възстановят повредените мембрани, но не могат да направят това, тъй като при множествена склероза броят им е рязко намален: по причини, които все още не са изяснени, прогениторните клетки спират да се превръщат в олигодендроцити.

Повече информация:

"Gazeta.Ru" разказва как днес фармаколозите правят лекарства

Изследователите се опитаха да намерят вещество, което да стимулира диференциацията на клетките-предшественици. За целта те тестваха ефекта на около 100 хиляди молекули върху културата на предшественици на невроните на зрителния нерв на плъхове. Сред няколко избрани вещества с неизследвани свойства е познатото лекарство бензтропин, лекарство, предписано за болестта на Паркинсон. Тъй като много от свойствата на бензтропина вече бяха известни, учените продължиха да работят с него..

Допълнителни проучвания бяха проведени при мишки. Към диетата им се добавя малко количество от демиелинизиращото лекарство купризон и се получава миши модел на множествена склероза..

Оказа се, че бензтропинът не влияе на възпалителния отговор, но помага на мишките да възстановят популацията на зрели олигодендроцити, които от своя страна пресъздават миелиновата обвивка на увредени нерви, въпреки продължаващите атаки на Т клетки.

Нещо повече, възстановяването на миелина вероятно ще се случи със същата скорост, както и неговото унищожаване. Бентропинът е известен с множество ефекти върху мозъчните неврони, но причинява диференциация на прекурсори на олигодендроцити чрез свързване с някои мускаринови (ацетилхолинови) рецептори. Механизмът на неговото действие предстои да бъде проучен по-подробно..

Повече информация:

Самата мозъчно-кръвна бариера предизвиква имунен отговор в мозъка

Бентропинът има още едно изключително ценно свойство: той е отлично допълнение към традиционното лечение на множествена склероза. Приемът му позволява да се намали дозата на имуносупресорите с почти 90%, без загуба на ефективност. Тъй като тези лекарства имат нежелани странични ефекти, възможността за намаляване на дозата е много важна. По този начин,

лекарството облекчава симптомите на множествена склероза, като засилва действието на имуносупресорите и в същото време активира възстановяването на миелина.

Изследователите планират да научат повече за механизмите, стоящи зад този процес и, може би, да модифицират структурата на бензтропина, за да засилят неговия ефект. Те също така ще изследват ефектите на други молекули, които стимулират диференциацията на олигодендроцитни родословни клетки. Възможно е те да действат по-ефективно от бензтропина..

Бентропинът е лекарство, предписано за болестта на Паркинсон; продава се в аптеките под друго име, но не е регистрирано в Русия. Изследванията му като лек срещу множествена склероза тепърва започват, предстоят дълги предклинични и клинични изпитвания. Учените предупреждават, че бензтропинът има и нежелани странични ефекти, свързани с дозата, неврологични и психиатрични и може да навреди на пациентите с МС, ако се самолекуват след четене на тази публикация..

Лъжеш, няма да го вземеш! Ново в лечението на множествена склероза

- заместник-председател на Руския комитет на изследователите на множествена склероза и президент, генерален директор на Общоруската обществена организация на хората с увреждания с множествена склероза, доктор по медицина, професор Ян Власов;

- председател на Руския комитет за изследователи на множествена склероза, професор на Катедрата по неврология, неврохирургия и медицинска генетика на Медицинския факултет на Руския национален изследователски медицински университет на Н. И. Пирогова от Министерството на здравеопазването на Русия, доктор на медицинските науки, доктор от най-високата категория Алексей Бойко.

"Предпочитание" за младите

Дебютът на тази опасна болест при повечето хора не предизвиква бдителност. В крайна сметка първоначалните й симптоми обикновено не са тревожни. Самите пациенти често приписват повишена умора, слабост в ръцете и краката, проблеми със зрението на проблеми с гръбначния стълб (дорзопатии), стрес, липса на сън. Но така може да започне множествената склероза, която най-често избира младите хора (обикновено се появява на възраст 25–40 години). Това заболяване е втората най-честа причина за инвалидност (след наранявания) при младите хора. За съжаление много често пациентите научават за истинското състояние на нещата с голямо закъснение, тъй като лекарите обикновено поставят по-чести диагнози.

Провеждането на скъпи хардуерни тестове също не е гаранция за откриване на заболяване. В крайна сметка дори ЯМР на мозъка може да даде същата картина като при множествена склероза при 30 различни заболявания. Следователно, според невролог, доктор на медицинските науки Алексей Бойко, когато при него идват пациенти с подобни симптоми, в половината от случаите той диагностицира множествена склероза, а в половината я отстранява. Но закъснялото и погрешно диагностициране на това заболяване в никакъв случай не е само руски проблем. Известно е, че например в Америка повече от 20% от хората, лекувани от множествена склероза, всъщност не са имали това заболяване..

По-зле и по-зле

Множествената склероза е диагностицирана при 2,3 милиона души по целия свят. Според експерти в Русия има поне 150 хиляди такива пациенти. Повечето от тях страдат от повтаряща се множествена склероза (RMS), чийто ход преминава с периоди на рецидивираща форма на заболяването, характеризиращи се с обостряния, редуващи се ремисии - тоест спокойни периоди, когато състоянието на пациента се подобрява. Но с течение на времето нарушенията все още се натрупват и болестта непрекъснато прогресира, появяват се нови симптоми или се влошават съществуващите симптоми. Независимо от това, благодарение на навременната диагноза и правилно предписаното лечение, лекарите успяват да ограничат развитието на патологията..

Стъпка напред

През 2008 г. множествената склероза беше включена в държавната програма „Седем нозологии“, според която пациентите с най-честата, повтаряща се форма на заболяването са могли да получават безплатни лекарства от групата на MITRS - лекарства, които променят хода на множествената склероза. Но при хора с напреднало първично заболяване тези лекарства просто не действат. Следователно, тяхната цел, в този случай, е загуба на бюджетни пари (освен това значителна - най-малко 150 хиляди рубли на курс).

Дълго време лекарите не бяха в състояние да помогнат на такива пациенти - в края на краищата поддържащото симптоматично лечение и физическата рехабилитация можеха само леко да намалят мускулния тонус, но не и да забавят развитието на болестта. Досега никъде по света не е имало лекарства с доказана ефективност при тази форма на заболяването. Днес, благодарение на регистрацията в Русия на иновативното лекарство Ocrelizumab, руските пациенти с такава диагноза имат възможност да забавят развитието на увреждане. Според клинични проучвания, когато приемате това лекарство, степента на прогресиране на заболяването се намалява с 24%. И според наблюдението на лекарите, на фона на терапията една трета от пациентите изобщо нямат признаци на прогресия на заболяването, тоест настъпва състояние, сравнимо с ремисия. В допълнение, Ocrelizumab показа по-висока ефикасност (50% по-висока от тази на PITMS) и срещу повтаряща се множествена склероза. При 9 от 10 лекувани пациенти не е имало прогресия на заболяването, което е потвърдено не само клинично, но и при ЯМР.

Окрелизумаб е моноклонално антитяло към специален протеин, който се свързва с В-лимфоцитите (клетките на имунната система) и започва процеса на тяхното унищожаване. Въпреки факта, че лекарството е много скъпо (очаква се годишният курс да струва повече от един милион рубли), има надежда, че то ще бъде включено в списъка на основните лекарства и че всеки пациент ще може да го получи безплатно, което ще позволи на тези хора да сбъднат плановете си. : изградете кариера, създайте семейство и просто живейте нормално.

Симптоми на множествена склероза:

  • Повишена умора. Има 90% от хората с тази диагноза.
  • Слабост в краката.
  • Изтръпване в крайниците и други области на тялото.
  • Главоболие.
  • Проблеми със зрението (при повече от 25% от пациентите).
  • Депресия (2 пъти по-вероятно от други).
  • Дисфункция на пикочния мехур (при най-малко 80% от пациентите).

Най-скъпите лекарства в света: лечение на множествена склероза, връщане на зрението, спасение от синдрома на Хънтър

Хората, които внезапно са се разболели от тежко заболяване или страдат от хронично заболяване в продължение на много години, са готови да дадат всякакви пари за "магически" лечебни хапчета. Смята се, че това успешно се манипулира от фармацевтите, умишлено завишавайки цената на лекарствата, в зависимост от сложността на заболяването. По един или друг начин зад високата цена стоят дългогодишна работа на лекари, химици и биолози, изследвания, експерименти, методи на проби и грешки и, разбира се, далеч от една контролна група пациенти. „Hi-tech“ разбра каква е същността на най-скъпите лекарства в света и колко ефективни могат да бъдат те.

Далеч най-скъпите лекарства са тези, които са създадени за хора с терминални или фатални заболявания със сложна морфология. Например, когато описва цената на лекарствата си, Novartis се фокусира върху тяхното клинично значение, въздействието върху пациентите и здравната система като цяло, както и върху значително подобрение в качеството на живот..

Лечение на множествена склероза

В началото на 2019 г. служители от FDA (Американската администрация по храните и лекарствата - Hightech) разрешиха разпространението на лекарството на Novartis Maisent, предназначено за лечение на различни форми на множествена склероза, включително клинично изолиран синдром, рецидивиращ ремитиращ множествена склероза (RRMS) и активна вторична прогресивна множествена склероза (SPMS).

Множествената склероза е потенциално инвалидизиращо заболяване на централната нервна система. Това е автоимунно заболяване, при което миелинът на бялото вещество на мозъка и гръбначния мозък е засегнат. "Склероза" идва от думата "белег", именно те като огнища са видими на ЯМР с тази диагноза.

Симптомите на множествена склероза варират значително. Някои хора с тежко заболяване могат да загубят способността да ходят и да се хранят, докато други могат да изпитат продължителни периоди на ремисия без никакви нови симптоми.

Ремитирането на множествена склероза е най-честият ход на заболяването. Характеризира се с изразени атаки на нови или нарастващи неврологични симптоми. Тези атаки, наричани още рецидиви или обостряния, са придружени от периоди на частично или пълно възстановяване (ремисия). По време на ремисии всички симптоми могат да изчезнат или някои симптоми да станат постоянни. Няма обаче ясна прогресия на заболяването по време на периоди на ремисия. Приблизително 85% от хората с МС първоначално са диагностицирани с RMS..

По-голямата част от хората, диагностицирани с RMS в рамките на 3-5 години от появата на първите симптоми, стигат до вторично прогресиращо протичане на заболяването, при което неврологичните функции се влошават и пациентът става инвалид с течение на времето.

Meisent, с много прост режим на дозиране - само веднъж на ден, се превръща в първото лекарство от повече от 15 години, специално предназначено за хора с активна вторична прогресивна склероза. Очаква се те да имат годишна цена на лечение от 88 500 долара.

Терапевтичният ефект на Maisent е да отдели определени бели кръвни клетки в лимфните възли. Те играят една от ключовите роли в възпалителния отговор, причинен от МС. Ако те не засягат миелина, те не могат да причинят прекомерно възпаление. В третата фаза на изследването на лекарството, в което са участвали 1651 души, делът на пациентите с потвърдена прогресия на инвалидността е бил статистически значително по-нисък в групата Maisent, отколкото в групата на плацебо. Пациентите, които са получавали лекарството, са имали 55% относително намаляване на честотата на рецидиви.

През 2010 г. FDA одобри Gilenya, която стана широко използвана за лечение на МС. Месечният курс на това лекарство струва $ 2500.

Миналата година Novartis дори заведе дело, опитвайки се да блокира продажбите на генерични версии на Gilenya, след като основният патент на лекарството изтече през август. Досега обаче съдебният процес не е довел до нищо..

„Това лекарство преминава кръвно-мозъчната бариера. Обяснява д-р Тимъти Уест, невролог от Калифорнийския университет, Сан Франциско. - Резултатите показват, че това забавя прогресирането на МС при хора с по-напреднало заболяване. При множествена склероза засегнатите клетки навлизат в мозъка и се унищожават отвътре. Това лекарство действа директно в мозъка, без да има колосален ефект върху работата на други телесни системи. ".

Но въпреки уверенията на експертната група, първата група пациенти е изправена пред странични ефекти. Както се оказа, "Mayzent" може да причини силно главоболие, повишено кръвно налягане, повишени чернодробни ензими и намаляване на броя на кръвните левкоцити.

През март 2019 г. FDA също одобри Mavenclad (активна съставка кладрибрин) за рецидивиращи рецидивиращо-ремитираща множествена склероза (RRMS) и активна вторична прогресивна множествена склероза (SPMS). Компанията заяви, че годишните разходи за двугодишния курс на лечение ще бъдат 99 500 долара.

В Съединените щати около един милион души живеят с МС, в Русия има около 150 000 души с потвърдена диагноза МС, а по света 2,3 милиона души страдат от това заболяване. Най-новото одобрено от FDA лечение на MS беше окрелизумаб през 2017 г. Това е анти-CD20 моноклонално антитяло, което е насочено към зрели В лимфоцити и е имуносупресивно средство. Той навлезе на пазара с обявена стойност от 65 000 долара на година лечение.

Лечение на мускулна атрофия на гръбначния стълб

Същата швейцарска компания Novartis представи лекарството Solgensma през април 2019 г. Това е генна терапия, която лекува наследствено състояние, наречено гръбначно-мускулна атрофия. SMA е рядко генетично заболяване. Причинява се от мутация в гена SMN1 (ген за оцеляване на двигателните неврони - „Hi-tech“). Генът кодира синтеза на SMN протеин, който присъства в цялото тяло и е отговорен за храненето и функцията на двигателните неврони - специализирани нервни клетки. Лечението е насочено към дефектния ген, тъй като двигателните неврони в мозъка и гръбначния мозък контролират мускулите в цялото тяло. Липсата на SMN протеин води до смърт на двигателните неврони, което води до мускулна слабост, до увреждане и смърт. SMA засяга едно на всеки 6000 до 10 000 бебета, родени всяка година.

Механизмът на действие на "Solgensma" засяга конкретно самата причина за заболяването. Функционално копие на SMN гена се доставя от вирусен вектор, базиран на аденоасоцииран вирус до моторните неврони. Лекарството се инжектира еднократно и предизвиква експресия на SMN протеина в двигателните неврони. Това води до подобряване на мускулната функция и цялостното здраве на детето..

Безопасността и ефикасността на лекарството са оценени въз основа на две проучвания, едното от които вече е завършено. В тях взеха участие общо 36 пациенти с инфантилна SMA. Възрастта на децата в началото на проучването е от две седмици до осем месеца. Основните доказателства за ефикасност се основават на данни от 21 пациенти, лекувани със Zongelsma.

В сравнение с естествения ход на заболяването, пациентите, лекувани с лекарството, показват значителни подобрения в двигателното развитие - децата са в състояние да държат главите си и да седят сами.

Но цената на "Zongelsma" се преобръща - до 2,1 милиона долара за инжекция. В отговор на атаки от страна на пресата и обществеността Вас Нарасимхан, главен изпълнителен директор на Novartis, заяви, че това лекарство е "историческо постижение" и "забележителна еднократна генна терапия", така че с право е толкова скъпо. В същото време, според него, цената на "Zongelsma" е само половината от цената на съществуващите методи за лечение на пациенти с SMA, като се вземат предвид допълнителните разходи за устройства за дихателна подкрепа и помощни средства. Цената на хроничната терапия за пациенти със SMA всъщност може да надхвърли 4 милиона долара през първите 10 години от живота на детето, така че може би, ако лекарството не излекува, но удължава способността на детето да остане мобилно, такова лечение може да се счита за вид икономика..

Загубено зрение

През 2018 г. Spark Therapeutics представи своето лекарство Luxturna, което възстановява зрението на пациенти, които са го загубили поради наследствени патологии на ретината. Цената на медицинско чудо: $ 425 000 на око, тоест за повечето пациенти общата сума ще бъде $ 850 000. Luksturna е лекарство за генна терапия, което може да излекува рядък тип слепота - дистрофия на ретината, която се появява в резултат на наследяване на мутация в нефункционална форма на гена RPE65 от и двамата родители.

Генът RPE65 кодира специфичен ензим в клетките на ретината, който участва в регенерацията на светлочувствителен пигмент, който е необходим на пръчките и конусите, за да осигурят на човека нормално зрение. Мутациите в този ген водят до намалени или никакви нива на ензимна активност, блокиращи зрителния цикъл и водещи до зрително увреждане. Има няколко вида наследствени заболявания на ретината, свързани с горния ген. Най-често срещаните са вродената амавроза на Лебер и пигментният ретинит. Поради биалелни мутации в гена RPE65 (генни мутации и при двамата родители), страдащите от тези заболявания често изпитват ниталопия (нощна слепота) поради намалена фоточувствителност в детска или ранна възраст и нистагъм (неволеви движения на учениците). С напредването на болестта настъпва загуба на периферно зрение, развитие на тунелно зрение и в крайна сметка загуба на централно зрение, което означава пълна слепота.

Ретинатална дистрофия или наследствени дегенеративни заболявания на ретината са редица заболявания, които се различават по своята патология, симптоми и последици. Много е трудно да се предскаже колко ще се влоши зрението и колко бързо ще прогресира болестта, но в много случаи хората с наследствена дистрофия на ретината могат напълно да загубят зрението си.

Вродената амавроза на Лебер (VAL) е рядко наследствено разстройство, което причинява дисфункция на ретината и влошаване на зрението в ранна детска възраст, често още от раждането. От всички заболявания, свързани с дегенерация на ретината, VAL започва първо и може да има най-тежките последици. Скоростта на загуба на зрение при VAL варира в отделни случаи, но остава стабилна в 75% от случаите. Около 15% от децата имат прогресивна загуба на зрение, а 10% могат да имат леко, често временно подобрение.

Ретинитът пигментоза е група от наследствени заболявания на ретината, които водят до постепенна прогресивна загуба на зрение. Загубата на странично зрение (иначе известно като „тунелно зрение“) и намалена способност да виждате през нощта са първите забележими симптоми на PD. Освен това страдащите от това заболяване могат да получат намаление на зрението при четене (подробно виждане) и след това загуба на цвят и централно зрение..

Съвременното лечение на такива заболявания включва генна терапия, клетъчна терапия и протези на ретината. Генната терапия има най-голям потенциал за постигане на окончателно излекуване чрез заместване на мутирал ген. Терапията с Luxterna доставя нормално копие на гена RPE65 директно в клетките на ретината, които след това произвеждат нормален протеин. Той преобразува светлината в електрически сигнал в ретината, за да възстанови загубата на зрение при пациентите. Luxterna се основава на естествено срещащ се аденоасоцииран вирус, който е модифициран с помощта на техники на ДНК рекомбинация.

Други употреби на лекарство против рак

“Actimmun” (интерферон гама-1b) първоначално е разработен от Horizon Pharma като лекарство за лечение на рак - рекомбинантен протеин, подобен на този, произведен от човешката имунна система - интерферон-гама. Тестовете за "Actimmun" като потенциално лечение за хора с рак в комбинация с други лекарства все още продължават.

Но FDA вече го е одобрила за лечение на две редки заболявания - хронична грануломатозна болест и тежка злокачествена остеопороза..

Хронична грануломатозна болест - наследствено заболяване, при което имунната система отсъства или не функционира правилно.

Тежка злокачествена остеопороза, мраморна болест, която засяга нормалния растеж на здрави кости.

Подобно на „оригиналния“ интерферон, „Actimmun“ е сигнален протеин, който се свързва с рецепторите на клетъчната повърхност. Това води до транскрипция на гени, които активират определени клетки в имунната система. Лекарството изтласква антигени, свързани със злокачествен тумор, да повлияят на клетките на имунната система. Като цяло Actimmun се очаква да подобри отговора на имунната система, което води до смърт на туморни клетки..

Производителят посочва най-честите нежелани реакции при прием на "Актимун" са грипоподобни симптоми - треска, главоболие, студени тръпки и умора, които могат да намалят при продължаване на лечението. Но рискът от странични ефекти е много по-незначителен в сравнение с обективните ползи от лекарството. Вече е доказано, че забавя протичането както на мраморната болест, така и на хроничната грануломатоза. Цената на изкуствен аналог на интерферон-гама е около $ 572 хиляди годишно.

Помощ за пациенти със синдром на Хънтър

Синдромът на Хънтър е рецесивно наследствено заболяване, причинено от недостатъчни нива на лизозомния ензим в организма. Най-просто казано, ензимът, необходим за правилния метаболизъм на въглехидратите, не се произвежда в необходимите количества и полизахаридите (естествени захари) не се усвояват правилно. Поради липсата или наличието на дефектен ензим при пациенти със синдром на Хънтър, полизахаридите се натрупват в лизозомите на клетките, което води до клетъчно пренасищане, органомегалия, разрушаване на тъканите и дисфункция на вътрешните органи. Честотата на заболяването в света е един човек на 100 хиляди. В Русия са регистрирани около 150 пациенти.

Идурсулфазата е пречистена форма на лизозомния ензим идуронат-2-сулфатаза, произведен в човешка клетъчна линия, която осигурява профил на гликозилиране, подобен на естествения ензим, който липсва при пациенти с болест на Хънтър. Това вещество се активира в лекарството на американската фармацевтична компания "Shire Human Genetic Terapis" - "Elapraza", първото и засега единственото, което може значително да улесни живота на хората, страдащи от това разстройство. "Elapraza" се прилага интравенозно и курсът на лечение предполага ежедневни инфузии през целия живот.

Безопасността и ефикасността на лекарството са оценени в клинично проучване на контролна група, състояща се от 96 пациенти със синдром на Хънтър. Пациентите, получавали седмично лечение, показват значително подобрение спрямо пациентите, приемали плацебо. При пациенти на възраст от 16 месеца до 5 години Elapraza не показва значително подобрение на симптомите, свързани с болестта, или дългосрочен клиничен резултат. Лечението обаче значително намалява размера на далака при малки пациенти, както и при деца на възраст над 5 години. Цената на "Elapraza" е $ 375 хиляди годишно.

Наследствен ангиоедем

Наследственият ангиоедем (HAE) е много рядко и потенциално фатално заболяване, което засяга около един на 10 000 души по света. Основният симптом на HAE е подуване в различни части на тялото. Пациентите често имат пристъпи на мъчителна коремна болка, гадене и повръщане, причинени от подуване на чревната стена. Отокът на дихателните пътища е особено опасен и може да доведе до смърт чрез задушаване.

Пациентите с NAE имат дефект в ген, който контролира кръвен протеин, наречен С1 инхибитор. Генетичният дефект води до производството на неадекватен или нефункционален протеин С1-инхибитор. Нормалният С1-инхибитор помага за регулиране на сложните биохимични взаимодействия на системи, базирани на кръв, участващи в контрола на заболяванията, възпалителния отговор и коагулацията. Тъй като дефектният С1-инхибитор не изпълнява правилно своята регулаторна функция, могат да възникнат биохимични дисбаланси и да се получат нежелани пептиди. Те карат капилярите да отделят течност в околната тъкан, като по този начин причиняват оток..

Cynriz е първият инхибитор на С1-естеразата (C1-INH), одобрен от FDA за предотвратяване на внезапно възникване на отоци при деца (на възраст над 6 години), юноши и възрастни. Това лекарство се използва успешно от 2008 г. за намаляване на честотата, тежестта и продължителността на отока при юноши и възрастни пациенти, страдащи от ангиоедем. Доказано е, че при деца на възраст от шест до 11 години "Цинриз" намалява броя и тежестта на пристъпите на наследствен ангиоедем и практически елиминира необходимостта от спешна терапия. Прилага се интравенозно на всеки 3-4 дни, за да се предотвратят или облекчат гърчовете. Ефикасността и безопасността на Cinris е оценена в 36-седмично клинично изпитване при 12 деца с HAE на възраст от седем до единадесет години. Пациентите са били проследявани в продължение на 12 седмици, за да се установи изходната честота на пристъпите, след това са получавали една доза от лекарството (500 или 1000 единици на всеки 3-4 дни) в продължение на 12 седмици и след това са намалявали или увеличавали дозата през последните 12 седмици. Ефикасността се измерва като функция от намаляването на броя на гърчовете, когато дозата на лекарството се промени от изходното ниво. Цената на годишния курс "Cinriz" - 1,1 милиона долара.

Цената на основните лекарства зависи от много входни данни, но ползите от тях са неоспорими. За да се осигури идентичен заместител на дефектните клетки или да се насърчи производството на ензими, необходими на пациента, често само сложни разработки, в които участват голям брой специалисти. В Русия, за съжаление, не всички от тези лекарства все още са одобрени или се предоставят на квота на всички нуждаещи се. Но един ден ще стигнем до това.

Бензотропин (Когентин) - Мозъчна и нервна система - 2020

IC BENZTROPINE MES (юли 2020 г.).

Марки: Cogentin

Общо наименование: бензтропин

  • Какво представлява бензотропин (когентин)?
  • Какви са възможните нежелани реакции на бензтропин (Cogentin)?
  • Каква е най-важната информация, която трябва да знам за бензотропина (кохентин)?
  • Какво трябва да обсъдя с моя доставчик на здравни грижи, преди да приемам бензтропин (Cogentin)?
  • Как да приемате бензтропин (когентин)?
  • Какво се случва, ако пропусна доза (Cohentin)?
  • Какво се случва, ако предам (Cohentin)?
  • Неща, които трябва да избягвате, докато приемате бензтропин (Cogentin)?
  • Какви други лекарства ще повлияят на бензтропин (Cogentin)?
  • Къде мога да получа повече информация (Cogentin)?

Какво представлява бензотропин (когентин)?

Бентропин намалява ефектите на някои химикали в организма, които може да са в дисбаланс в резултат на заболяване (като болестта на Паркинсон), лекарствена терапия или други причини.

Бентропин се използва заедно с други лекарства за лечение на симптоми на болестта на Паркинсон (мускулни спазми, скованост, треперене, лош мускулен контрол).

Бентропинът се използва също за лечение и профилактика на тези симптоми, когато са причинени от лекарства като хлорпромазин (торазин), флуфеназин (проликсин), перфеназин (трилафон) и други.

Benztropin може също да се използва за цели, които не са изброени в това ръководство за лекарства.

кръгла, бяла, отпечатана с V, 23 25

кръгла, бяла, отпечатана с V, 23 27

кръгла, бяла, отпечатана с 832 BM 05

капсула, бяла, отпечатана IG, 318

кръгла, бяла, отпечатана с А2, М

кръгла, бяла, отпечатана с ЕР 136

овална, бяла, отпечатана с ЕР 137

кръгла, бяла, отпечатана с EPI 138

Бензотропин 0,5 mg-IVA

кръгла, бяла, отпечатана с номинал. 164

Бензотропин 0,5 mg-UPS

кръгла, бяла, отпечатана с 832 BM 05

Бензотропин 1 mg-IVA

овална, бяла, отпечатана с номинал. 165

Бензотропин 1 mg-ROS

елипсовидна, бяла, отпечатана с 832 BM1

Бензотропин 2 mg-PAR

кръгла, бяла, отпечатана с параметър 166

Бензотропин 2 mg-UPS

кръгла, бяла, отпечатана с 832 BM2

Какви са възможните нежелани реакции на бензтропин (Cogentin)?

Потърсете спешна медицинска помощ, ако имате признаци на алергична реакция: копривна треска; затруднено дишане; подуване на лицето, устните, езика или гърлото.

Обадете се веднага на Вашия лекар, ако имате:

  • ускорен или ударен сърдечен ритъм;
  • объркване, халюцинации;
  • тежка сухота в устата, която причинява проблеми с говоренето или преглъщането;
  • загуба на апетит, загуба на тегло;
  • тежък запек;
  • малко или никакво уриниране;
  • замъглено зрение, тунелно зрение, болка в очите или виждане на ореоли около светлините;
  • тежък кожен обрив;
  • треска, тежка слабост или замаяност; или
  • симптоми на дехидратация - чувство на силна жажда или жажда, невъзможност за уриниране, силно изпотяване или гореща и суха кожа.

Нежеланите реакции като сухота в устата, запек и объркване могат да бъдат по-вероятни при възрастни хора.

Честите нежелани реакции могат да включват:

  • гадене, повръщане;
  • суха уста;
  • замъглено зрение; или
  • очите ви може да са по-чувствителни към светлина.

Това не е пълен списък на страничните ефекти и може да възникнат други. Попитайте Вашия лекар за странични ефекти. Можете да съобщите за нежелани реакции на FDA на ниво 1-800-FDA-1088.

Каква е най-важната информация, която трябва да знам за бензотропина (кохентин)?

Бентропин не е одобрен за употреба от лица на възраст под 3 години.

Някои нежелани реакции на бензтропин могат да бъдат по-вероятни при възрастни хора.

Какво трябва да обсъдя с моя доставчик на здравни грижи, преди да приемам бензтропин (Cogentin)?

Не трябва да използвате бензтропин, ако сте алергични към него.

Бентропин не е одобрен за употреба от лица на възраст под 3 години.

За да сте сигурни, че бензотропинът е безопасен за Вас, кажете на Вашия лекар, ако имате:

  • глаукома;
  • психично заболяване;
  • нервно-мускулно разстройство;
  • история на алкохолизъм;
  • запушване на червата или пикочния мехур;
  • проблеми с уринирането;
  • Заболяване на бъбреците; или
  • ако сте тежко болни или по друг начин слаби.

Използването на бензтропин по време на бременност може да навреди на нероденото бебе. Уведомете Вашия лекар, ако сте бременна или забременеете, докато използвате това лекарство.

Не е известно дали бензтропинът преминава в кърмата или ако може да навреди на кърмачето. Кажете на Вашия лекар, ако кърмите.

Как да приемате бензтропин (когентин)?

Следвайте всички указания на етикета с рецепта. Вашият лекар може от време на време да промени дозата Ви, за да се увери, че постигате най-добри резултати. Не използвайте това лекарство в по-големи или по-малки количества или по-дълго от препоръчаното.

Най-добре е да приемате бензтропин преди лягане, особено ако приемате това лекарство само веднъж на ден. Следвайте инструкциите на Вашия лекар.

Може да отнеме до 3 дни, докато симптомите Ви се подобрят. Продължавайте да използвате лекарството според указанията и уведомете Вашия лекар, ако симптомите Ви не се подобрят или ако се влошат.

Може да имате сухота, докато приемате бензтропин. За да предотвратите или облекчите сухотата в устата, смучете парче карамел без захар, дъвчете дъвка без захар, пийте вода, дъвчете чипс лед или използвайте заместител на слюнката.

Пийте много течности, докато приемате бензтропин.

Сухотата в устата може да доведе до заболяване на венците или кариес. Мийте зъбите си и редовно мийте зъбите си и посещавайте зъболекаря си за рутинни прегледи, докато приемате бензтропин.

Не трябва внезапно да спирате употребата на лекарства за болестта на Паркинсон. Внезапното спиране може да влоши състоянието ви..

Съхранявайте при стайна температура далеч от влага, топлина и светлина.

Какво се случва, ако пропусна доза (Cohentin)?

Вземете пропуснатата доза веднага щом си спомните. Пропуснете пропуснатата доза, ако е почти време за следващата планирана доза. Не приемайте допълнително лекарство, за да компенсирате пропуснатата доза.

Какво се случва, ако предам (Cohentin)?

Потърсете спешна медицинска помощ или се обадете на Помощната линия за отрови на 1-800-222-1222.

Предозирането може да причини главоболие, силно замайване, безпокойство, объркване, проблеми с преглъщането, гореща и суха кожа, разширени зеници, слаб пулс, неравномерен сърдечен ритъм, припадък или гърчове (конвулсии).

Неща, които трябва да избягвате, докато приемате бензтропин (Cogentin)?

Това лекарство може да наруши вашето мислене или реакции. Бъдете внимателни, когато шофирате или правите нещо, което изисква вашето внимание.

Избягвайте прегряване или дехидратация по време на тренировка и при горещо време. Бентропинът може да намали изпотяването и може да сте по-склонни към топлинен удар.

Ако приемате и кетоконазол, не го приемайте в рамките на 2 часа преди приема на бензтропин.

Пиенето на алкохол с бензтропин може да предизвика нежелани реакции.

Какви други лекарства ще повлияят на бензтропин (Cogentin)?

Приемът на това лекарство с други лекарства, които ви карат да сънувате, може да влоши този ефект. Посъветвайте се с Вашия лекар, преди да приемете бензтропин с хапче за сън, наркотично лекарство за болка, мускулен релаксант или лекарство за тревожност, депресия или гърчове.

Уведомете Вашия лекар за всички ваши настоящи лекарства и какво започвате или спирате да използвате, особено:

  • халоперидол;
  • калиева добавка;
  • настинка или алергия, която съдържа антихистамин;
  • други лекарства за болестта на Паркинсон;
  • лекарства за лечение на излишна стомашна киселина, стомашни язви, гадене или синдром на раздразнените черва;
  • антидепресант - амитриптилин, доксепин, кломипрамин, дезипрамин, имипрамин, нортриптилин, протриптилин, тримипрамин;
  • пикочен мехур или уринарни лекарства - дарифенацин, фезотеродин, оксибутинин, толтеродин, солифенацин;
  • бронходилататор - аклидиниум, ипратропиум, тиотропиум, умеклидиниум; или
  • фенотиазин - хлорпромазин, флуфеназин, перфеназин, прохлорперазин, прометазин, тиоридазин, трифлуоперазин.

Този списък не е пълен. Други лекарства могат да взаимодействат с бензтропин, включително лекарства без рецепта и лекарства без рецепта, витамини и растителни продукти. Не всички възможни взаимодействия са изброени в това ръководство за лекарства.

Къде мога да получа повече информация (Cogentin)?

Вашият фармацевт може да предостави повече информация за бензтропин.

Не забравяйте, пазете това и всички други лекарства на място, недостъпно за деца, никога не споделяйте лекарствата си с други хора и не използвайте това лекарство само като индикация.

Полагат се всички усилия да се гарантира, че информацията, предоставена от Cerner Multum, Inc. ("Multum") беше точен, актуален и пълен, но няма гаранция. Информацията, съдържаща се тук за лекарството, може да варира във времето. Информацията на Multum е събрана за използване от медицински специалисти и потребители в Съединените щати и следователно Multum не гарантира, че употребата извън Съединените щати е подходяща, освен ако не е посочено друго. Информацията за лекарствата на Multum не поддържа лекарства, не диагностицира пациенти или препоръчва терапия. Multum Product Information е информационен ресурс, предназначен да подпомага лицензирани лекари в грижите за пациентите и / или да обслужва потребителите, разглеждайки тази услуга като допълнение към знанията, уменията, знанията и преценката на медицинските специалисти, а не като заместител. Липсата на предупреждение за дадено лекарство или лекарствена комбинация по никакъв начин не трябва да се тълкува като индикация, че лекарството или лекарствената комбинация е безопасна, ефективна или подходяща за даден пациент. Multum не поема никаква отговорност за който и да е аспект на здравеопазването, администриран чрез информацията, предоставена от Multum. Информацията, съдържаща се тук, не е предназначена да обхваща всички възможни употреби, указания, предпазни мерки, предупреждения, лекарствени взаимодействия, алергични реакции или странични ефекти. Ако имате въпроси относно някакви лекарства, които приемате, консултирайте се с Вашия лекар, медицинска сестра или фармацевт..